Le mot du CEO
« OT4B a été créée en 2017, à l’initiative de la communauté française Prader-Willi, pour soutenir et poursuivre les travaux de recherche académique entrepris en France depuis 2007 par l’équipe du Professeur Maithé Tauber, du centre national de référence du syndrome de Prader-Willi au CHU de Toulouse*. En partenariat avec le Centre Hospitalo-Universitaire (CHU) de Toulouse, notre objectif est de développer l’ocytocine comme premier traitement des patients présentant un syndrome de Prader-Willi et de le rendre accessible dès que possible au plus grand nombre afin d’améliorer le quotidien et l’avenir des patients et de leurs proches »
François VUILLET
* aujourd’hui CRMR PRADORT – Centre de Référence Maladies Rares « Syndrome de Prader-Willi et obésités rares avec troubles du comportement alimentaire »
Les chiffres clés
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2017
Création de la start-up OT4B
Source : Interne
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1/15-
30000Incidence du syndrome de Prader-Willi (Environ 6500 naissances dans le monde chaque année)
Source : Orphanet
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8
études dans le programme « Ocytocine et SPW » conduit par le CHU de Toulouse et OT4BSource : Interne
Notre focus « patients »
Notre ADN
Depuis sa création, OT4B place le patient et sa famille au cœur de sa gouvernance, de sa stratégie et de ses engagements.
Le SPW et le nouveau-né
Les troubles de l’alimentation, du comportement et des interactions sociales chez les nouveau-nés porteurs d’un syndrome de Prader-Willi sont particulièrement sévères pendant la période néonatale, pouvant mettre en jeu le pronostic vital des bébés en l’absence de prise en charge adaptée. Aucun traitement médical n’est disponible à ce jour pour cette population.
Notre approche
Une stratégie ambitieuse et prometteuse de recherche sur l’ocytocine dès les premières semaines de vie pour répondre au besoin médical urgent des nouveau-nés ayant un syndrome de Prader-Willi, suivi d’une prise en charge des enfants plus grands, puis des adultes. Notre hypothèse est qu’un traitement précoce pourrait de plus avoir un impact fondamental sur la trajectoire de développement de l’enfant, positionnant ainsi l’ocytocine comme un véritable « Disease Modifier ».
L'OCYTOCINE
Naturellement produite par le cerveau au niveau de l’hypothalamus, l’ocytocine agit à la fois comme une hormone et comme un neuromodulateur.
Les troubles du système ocytocinergique dans le syndrome de Prader-Willi sont également bien connus. Il a été démontré et publié qu’il existe, chez les patients porteurs du syndrome de Prader-Willi et chez plusieurs modèles d’animaux « Prader-Willi like », un nombre réduit de neurones producteurs d’ocytocine au niveau de l’hypothalamus, ainsi qu’une altération de la maturation du système ocytocinergique.
A LA UNE
Zoé
« Le 26 Février 2010, Zoé et le syndrome de Prader-Willi ont pointé le bout de leur nez. Il nous a fallu très vite nous adapter à ce petit être si particulier.
A sa naissance, Zoé était atteinte d’une hypotonie très sévère qui l’empêchait de bouger, de communiquer et de s’alimenter. (…) »
Lilou
« Lilou dormait beaucoup… Elle bougeait à peine… (…)
C’était incroyablement difficile pour elle de prendre au biberon ne serait-ce que 2 ml de lait.
3 mois après être arrivée au monde, Lilou est enfin rentrée à la maison avec moi, non pas parce qu’elle buvait suffisamment, mais parce qu’elle a pu bénéficier d’une hospitalisation à domicile, en conservant sa sonde nasogastrique…